Il y a un an, le laboratoire Roche avait publié des résultats montrant, sur le modèle de la souris, qu’en faisant taire le neurotransmetteur GABA (acide gamma-aminobutyrique), lequel fonctionne trop fortement chez les personnes trisomiques avec pour effet de ralentir l’activité de leurs neurones, il était possible d’améliorer leurs capacités cognitives.

Photo CNS/Debbie Hill

Dans la mesure où sont connues les molécules qui activent ce neurotransmetteur, l’enjeu est aujourd’hui de savoir quelles sont les molécules qui auraient un effet inverse. Roche s’apprête à lancer un essai avec une molécule inhibitrice.

Le laboratoire a terminé sa phase préliminaire, destinée à assurer la sûreté et la tolérance de sa molécule (RG1662) inhibitrice. Il entre désormais dans la deuxième phase destinée à « mesurer la tolérance selon la dose et l’efficacité de la molécule » sur des personnes trisomiques 21.

L’essai est international, il est conduit dans plusieurs pays simultanément (France, Espagne, Grande-Bretagne, Islande, Canada, Mexique, Argentine, Singapour et Nouvelle-Zélande). « Notre but ultime est de permettre aux personnes atteintes de trisomie 21 de vivre de façon plus indépendante » déclare un porte-parole du laboratoire.

Dans la phase préalable destinée à apprécier la non-toxicité de la molécule, le Pr. William Mobley, président du comité scientifique de la Fondation Jérôme Lejeune aux États-Unis, avait participé aux essais ex vivo (en dehors de l’organisme) puis sur des souris. Dans la phase de l’essai clinique à proprement parler, l’Institut Jérôme Lejeune participera pour la France.